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潤佳醫藥,一家具有國際競争力的臨床階段創新藥研發集團;其合資公司所申報的1類新藥RP903片,已成功獲得兩項臨床試驗的默示許可,受理号分别為CXHL2400566和CXHL2400565。這款新藥RP903片的主要研發目标是治療與PIK3CA基因突變相關的過度生長綜合征(PROS),這是一種罕見但影響深遠的疾病。集團創始人、董事長呂佳聲博士(複旦大學生命科學院博士生導師、中科院深圳先進技術研究院研究員)表示:“潤佳醫藥的這一成就不僅凸顯了其在創新藥物研發領域的專業實力,也預示着未來在治療兒童罕見病方面的潛在突破。”
RP903片: 采用了全球首創的穩定同位素取代技術,是一種靶向PI3Kα的選擇性小分子抑制劑,拟用於針對兒童在PIK3CA基因激活突變所導致的一系列過度生長綜合征群(PROS)的治療,上市後將有望成為兒童PROS治療的首選之一。目前該疾病存在未被滿足的臨床需求,在中國市場上尚未有針對PROS适應症的藥物獲得批準上市。
PROS: PIK3CA 相關性過度生長類疾病,是一類以身體局部異常過度生長為特征的綜合征群。其中包含了多種疾病,包括局部或特定組織過度生長,比如巨指/趾畸形等,以及多系統過度生長伴或不伴腦病變,又如纖維脂肪性過度生長/偏側過度發育多發脂肪瘤病等。目前僅有諾華的阿培利司在美國批準用於兒童PROS的治療,該藥物目前在中國開展二期臨床研究,顯示出國際市場對PROS治療藥物的高度關注和需求。
關於潤佳醫藥
潤佳醫藥是一家具有國際競争力的臨床階段創新藥研發集團,致力於臨床急需、患者可及的藥物研發及商業化。集團具備從藥物先導分子的發現、評價到臨床開發,以及商業化完整能力的高科技企業。集團分别在上海張江和蘇州園區設立研發中心,并在徐州高新區規劃建設生産基地。集團至今已轉化新藥研發管線20餘項,重點關注於退行性疾病治療領域的創新藥物研發,并在小核酸藥物和感染領域進行專項研發投入,集團多個藥物管線處於關鍵性臨床試驗階段。