JS401/RP912 是潤佳醫藥與合作夥伴君實生物共同研發的一種靶向血管生成素樣蛋白 3(以下簡稱“ANGPTL3”)信使 RNA(以下簡稱“mRNA”)的小幹擾 RNA(以下簡稱“siRNA”)藥物,主要用於高脂血症等治療。潤佳醫藥與君實生物分别擁有無錫潤民 50%的股權比例。


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     ANGPTL3是由肝髒表達的血管生成素樣蛋白家族的成員,通過抑制脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶發揮調節脂質代謝的作用。ANGPTL3功能喪失或抑制可顯著降低甘油本三酯及其他致動脈粥樣硬化性脂蛋白的水平。JS401/RP912 注射液在肝細胞內特異性降解ANGPTL3 mRNA,并持續性抑制ANGPTL3蛋白的表達,從而發揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用。



     截至發稿日,全球僅有一款靶向ANGPTL3的單克隆抗體類藥物Evkeeza(再生元制藥公司産品)獲批上市,用於12歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血症患者的治療。全球尚無同類靶點siRNA類藥物獲批上市。


公司簡介

      潤佳醫藥是一家參與國際競争,旨在以患者為中心,提供可承受的、臨床亟需的原創新分子實體藥物,具備從藥物先導分子的發現與評價到新藥臨床開發及商業化完整能力的高科技集團型企業,下設2大研發中心(總面積近9000㎡),分别位於上海張江核心區、蘇州工業園區,并在臨港新片區生命藍灣投資建設占地55畝的産業化基地。集團新藥研發管線近20項,重點關注於骨科、腫瘤和神經科學三大核心治療領域的藥物研發,并在小核酸領域進行專項研發投入,其中多個管線處於臨床試驗階段。


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